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RO6885247 Un nouvel essai clinique sur les adultes et enfants porteur de l’amyotrophie spinale

Cette étude est une étude multicentrique et multi pays, en double aveugle.  Certains patients recevront donc un placebo. L’étude durera 12 semaines. Plusieurs doses seront testées. L’étude devrait inclure 48 personnes répartis sur 4 Centres.

Pays-Bas

Utrecht, Pays-Bas, 3584 CX

Suisse

Bâle, Suisse, 4005

Royaume-Uni

Londres, Royaume-Uni, WC1N 1EH

Newcastle upon Tyne, Royaume-Uni, NE1 3BZ

Pour une fois les critères d’inclusion sont plutot souples.

Il faut avoir entre 2 et 55 ans.

Avoir une amyotrophie spinale Type 1, 2 ou 3.

Donner son consentement pour participer à l’étude.

Et si vous êtes une femme, utiliser des moyens de contraception.


Autre avantage, le médicament se prend par voie oral, il n’y a donc pas de piqure dans la colonne vertébrale. Les ASI ayant eu une arthrotèse peuvent donc participer.


Le but de la molécule est comme pour l’ISIS SMNRX d’augmenter la production de la protéine SMN par le gène SMN2.
le récrutement pour l'essai va débuter en novembre 2014 et se terminera en Janvier 2016

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La scoliose traitée efficacement avec des tiges à croissance contrôlée magnétiquement

La video d'un enfant amyotrophie spinale type 1 utilisant une nouvelle technique pour traiter la scoliose. Et sous la video une petite étude qui date de 2012 sur cette technologie.

Une première étude chez l’homme montre que de nouvelles tiges à croissance contrôlée magnétiquement peut traiter la scoliose chez les enfants en étant étendues à l’aide d’une technique non-invasive en même temps que la colonne vertébrale se développe, sans une chirurgie répétée invasive utilisée avec la technologie à tiges existante. L’étude a été réalisée par le professeur Kenneth Cheung et le Dr Dino Samartzis, du Département d’orthopédie et de traumatologie, de l’Université de Hong Kong et ses collègues.

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Trophos présente les résultats de son étude pivot de phase II/III de l’olesoxime

Les résultats confirment que l’effet neuroprotecteur de l’olesoxime permet le maintien des fonctions motrices et l’amélioration de l’état de santé général au cours des deux années de traitement

Marseille, Evry, France, le 28 avril 2014 – Trophos et l’AFM-Téléthon annoncent aujourd’hui la présentation des résultats de l’étude clinique pivot de son produit phare, l’olesoxime, dans l’amyotrophie spinale (AS) lors du 66e congrès de l’Académie Américaine de Neurologie (AAN) qui se tient du 26 avril au 3 mai 2014 à Philadelphie aux Etats-Unis. Les résultats montrent un maintien des fonctions motrices chez les patients traités avec l’olesoxime au cours des deux années de l’étude ainsi qu’une plus faible apparition de complications liées à la maladie, induisant un mieux-être chez les patients traités.

L’amyotrophie spinale est une maladie génétique autosomique...

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(Québec) Liam n'est pas un cochon

Sa maladie, c'est l'amyotrophie spinale de type 1, qui paralyse rapidement et sûrement ses muscles. Il avait quatre mois quand le diagnostic est tombé, le 23 janvier 2013. Yan Défossés s'en souvient trop bien, c'était la fête de son autre fils.

Les médecins à Sainte-Justine nous ont dit qu'il allait mourir avant l'âge de deux ans. Ils nous ont dit: "Aimez-le autant que vous pouvez, il n'y a rien à faire. On va le transférer vers un centre où on l'accompagnera vers la mort."

Ils ont fouillé sur Internet, contacté des parents qui vivaient la même chose ailleurs sur la planète, se sont tapé toute la littérature médicale qu'ils ont trouvée. Ils ont découvert qu'un traitement....

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Trophos annonce les premiers résultats de l’étude pivot de l’olesoxime

Des résultats prometteurs dans le maintien de la fonction motrice dans l’amyotrophie spinale, une maladie neurodégénérative pédiatrique rare, grave et invalidante.

Marseille, France, le 10 mars 2014 - Trophos SA annonce aujourd’hui les premiers résultats de l’étude clinique pivot de son produit phare, l'olesoxime, chez des patients atteints d’amyotrophie spinale (AS). Ces résultats montrent un effet bénéfique du traitement par l’olesoxime sur le maintien de la fonction motrice des patients AS. Si l’olesoxime est approuvé par les autorités réglementaires, il deviendra le premier médicament spécifique pour le traitement des patients souffrant d'AS...

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Amytrophie spinale - Morgan Steward réalise son rêve et devient policier à l'âge de 5 ans

Pour vous souhaiter la bonne année un voila un petit article qui donne le sourire. Souffrant d'une amyotrophie spinale de type II, Morgan Steward, 5 ans, ne peut pas marcher. Mais il rêve de devenir policier. La police locale a exaucé son souhait lundi dernier en le nommant très officiellement officier honoraire de la police de Covington. Une très belle initiative qui a fait un heureux...
 

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