Amyotrophie spinale logo telethon 2013

S'inscrire !

Dernières news :

(Toute l'actualité)

Derniers articles :

(Tous les articles)

Last Research :

(more)

Trophos présente les résultats de son étude pivot de phase II/III de l’olesoxime

Les résultats confirment que l’effet neuroprotecteur de l’olesoxime permet le maintien des fonctions motrices et l’amélioration de l’état de santé général au cours des deux années de traitement

Marseille, Evry, France, le 28 avril 2014 – Trophos et l’AFM-Téléthon annoncent aujourd’hui la présentation des résultats de l’étude clinique pivot de son produit phare, l’olesoxime, dans l’amyotrophie spinale (AS) lors du 66e congrès de l’Académie Américaine de Neurologie (AAN) qui se tient du 26 avril au 3 mai 2014 à Philadelphie aux Etats-Unis. Les résultats montrent un maintien des fonctions motrices chez les patients traités avec l’olesoxime au cours des deux années de l’étude ainsi qu’une plus faible apparition de complications liées à la maladie, induisant un mieux-être chez les patients traités.

L’amyotrophie spinale est une maladie génétique autosomique...

Lire la suite Source

(Québec) Liam n'est pas un cochon

Sa maladie, c'est l'amyotrophie spinale de type 1, qui paralyse rapidement et sûrement ses muscles. Il avait quatre mois quand le diagnostic est tombé, le 23 janvier 2013. Yan Défossés s'en souvient trop bien, c'était la fête de son autre fils.

Les médecins à Sainte-Justine nous ont dit qu'il allait mourir avant l'âge de deux ans. Ils nous ont dit: "Aimez-le autant que vous pouvez, il n'y a rien à faire. On va le transférer vers un centre où on l'accompagnera vers la mort."

Ils ont fouillé sur Internet, contacté des parents qui vivaient la même chose ailleurs sur la planète, se sont tapé toute la littérature médicale qu'ils ont trouvée. Ils ont découvert qu'un traitement....

Lire la suite Source

Trophos annonce les premiers résultats de l’étude pivot de l’olesoxime

Des résultats prometteurs dans le maintien de la fonction motrice dans l’amyotrophie spinale, une maladie neurodégénérative pédiatrique rare, grave et invalidante.

Marseille, France, le 10 mars 2014 - Trophos SA annonce aujourd’hui les premiers résultats de l’étude clinique pivot de son produit phare, l'olesoxime, chez des patients atteints d’amyotrophie spinale (AS). Ces résultats montrent un effet bénéfique du traitement par l’olesoxime sur le maintien de la fonction motrice des patients AS. Si l’olesoxime est approuvé par les autorités réglementaires, il deviendra le premier médicament spécifique pour le traitement des patients souffrant d'AS...

Lire la suite Source

Amytrophie spinale - Morgan Steward réalise son rêve et devient policier à l'âge de 5 ans

Pour vous souhaiter la bonne année un voila un petit article qui donne le sourire. Souffrant d'une amyotrophie spinale de type II, Morgan Steward, 5 ans, ne peut pas marcher. Mais il rêve de devenir policier. La police locale a exaucé son souhait lundi dernier en le nommant très officiellement officier honoraire de la police de Covington. Une très belle initiative qui a fait un heureux...
 

Lire la suite Source

Isis annonce des résultats provisoires de l'étude à doses multiples ISIS-SMN Rx chez les enfants SMA

CARLSBAD, Californie, 21 février 2014. ISIS Pharmaceuticals a publié ses premiers résultats de l’ISIS-SMNRX, étude à doses multiples d'ISIS-SMN Rx chez les enfants atteints d'amyotrophie spinale (SMA). Cet essai consistait à injecter plusieurs doses espacées d’un certain intervalle. 
Dans cette étude, l'ISIS-SMNRx a été bien toléré à toutes les doses chez les enfants atteints de SMA. Comme pour l’essai à dose unique, ils ont constaté une augmentation de la fonction musculaire chez les enfants traités avec des doses multiples d’ISIS-SMNRx.
 En outre, gràce à des biomarqueurs récemment mis au point, conçus pour mesurer les niveaux de protéine SMN dans le liquide céphalo-rachidien (LCR),  ils ont montré une augmentation du taux de protéine SMN que ce soit pour les injections uniques ou multiples.
«Nous continuons à être encouragés par la tolérabilité de l'ISIS-SMN Rx , que nous avons observée dans nos études cliniques à ce jour. Nous sommes également encouragés car nous avons observé une augmentation en fonction du temps des scores de la fonction musculaire chez les enfants atteints de l'amyotrophie spinale. L'uniformité des résultats entre la dose unique et les études à doses multiples soutient notre optimisme autour des résultats de l'étude de dose unique et nous donne confiance pour faire avancer ISIS-SMN Rx dans un programme de phase 3 chez les enfants atteints de SMA, que nous prévoyons de commencer plus tard cette année », a déclaré B. Lynne Parshall, Chef de l'exploitation.
 

Dans l'analyse intermédiaire de l'étude en cours à doses multiples de phase 1b/2a, les enfants atteints d'amyotrophie spinale type 2 ou 3 ont reçu par voie intrathécale 3 mg, 6 mg ou 9 mg de ISIS-SMN Rx . Pour les 3 mg et 6 mg, les doses ont été administrées aux jours 1, 29 et 85. La dose de 9 mg a été administrée aux jours 1 et 85. Des modifications de la fonction musculaire ont été mesurées...

Lire la suite Source

Une école merveilleuse où notre fils Elio peut, malgré sa maladie, être un enfant

Elio a deux ans et demi et souffre d’amyotrophie spinale de type 2. Le garçonnet a pu, grâce à l’équipe pédagogique de l’école Verte de Rumillies, effectuer sa première rentrée des classes exactement comme n’importe quel enfant. « En quelques jours, on l’a vu tellement évoluer », assurent ses parents, émus.

C’est un coup de chapeau à l’école de Rumillies que tirent les parents du petit Elio, âgé de deux ans et demi, et atteint d’un handicap moteur. Elio ne marche pas. À la différence des petits garçons de son âge aussi, il doit suivre ...

Lire la suite Source