Voici quelques petites informations sur le déroulement de l'essai outre atlantique de L'ISIS-SMNRx. Quatre niveaux de doses seront évaluées séquentiellement. Chaque niveau de dose sera étudiée sur un panel de 6 patients, où tous les patients recevront des médicaments actifs. Chaque participant recevra une injection unique de l'un des quatre niveaux de dosage du médicament dans le liquide entourant la moelle épinière ( intrathécale ), puis seront suivis pendant...

Le laboratoire américain Isis Pharmaceuticals, Inc a annoncé le 19 décembre 2011 qu'il allait débuter un essai de phase 1 de ISIS-SMNRx chez les patients atteints d’une amyotrophie spinale infantile (ASI). L’ISIS-SMNRx est un traitement potentiel pour tous les types d’amyotrophie spinale proximale.

 L'amyotrophie spinale (SMA) est une maladie autosomique récessive neurodégénérative qui se caractérise par la perte des neurones moteurs, entraînant une atrophie progressive des muscles. Elle est causée par la perte la protéine SMN qui sert à la survie des motoneurone, perte due à des mutations ou délétions dans le gène SMN1. Une stratégie de traitement potentiel pour la SMA (spinal muscular atrophy = amyotrophie spinale) est de réguler à la hausse les niveaux de protéine SMN.  Il y a déjà plusieurs molécules qui arrivent à activer STAT5 dans les lignées cellulaires humaines et murines.Elles permettent de faire croître l'expression de la protéine SMN dans le  gène SMN2 et peuvent ainsi compenser en partie  la perte de production du SMN1. Ici, les chercheurs ont montré que la prolactine (PRL) augmente les niveaux de SMN via l'activation de la voie de STAT5. La PRL augmente l’ARNm(Acide ribonucléique messager) et la production de protéines  SMN  dans les cultures de céllules neuronales humaines et celle des souris.

Conclusion, le traitement PRL augmente la production de SMN, améliore la fonction motrice, et améliore la durée de vie dans un modèle murin d'amyotrophie spinale sévère (10 fois supérieur). Ces résultats confirment les travaux antérieurs suggérant que l’activation de STAT5 régule l’activité transcriptionnelle du promoteur de SMN2 est serai donc une thérapeutiques potentiels pour le traitement de l’amyotrophie spinale et  la PRL un agent prometteur de cette activation.

L'essai sur l'olesoxime mené dans 7 pays et une vingtaine de centres européens, inclura 150 malades dont 60 en France. Le recrutement des malades est en cours. Parmi les principaux critères d’inclusion : être âgé de 3 à 25 ans, être dans l’incapacité de marcher et ne prendre aucun traitement au moment de l’essai, y compris le riluzole. D’autres critères doivent également être évalués par les médecins afin de vérifier que les personnes peuvent participer à cet essai. Si vous souhaitez y participer et savoir si vous répondez aux critères de recrutement, contactez l’un des centres investigateurs français suivants dont la participation à l’essai est d’ores et déjà confirmée :

• Hôpital Raymond-Poincaré, Garches : Pr Brigitte Estournet – Tél. : 01 47 10 78 80.

• CHRU Hôpital Roger-Salengro, Lille : Dr Jean-Marie Cuisset – Tél.: 03 20 44 53 25.

• Hôpital Femme-mère-enfant, Bron, Lyon : Dr Stéphanie Fontaine-Carbonnel – Tél.: 04 72 12 95 04.

• Hôpital La Timone-Enfants, Marseille : Pr Brigitte Chabrol – Tél. : 04 91 38 72 68. 

• Groupe hospitalier Armand-Trousseau – La Roche-Guyon, Paris 11 : Dr. Michèle Mayer - tel : 01 44 73 54 87

• Hôpital Gui de Chauliac, Montpellier : Professeur François Rivier - Tel: (33) 4 67 33 01 87

 Projet Cure SMA Trial Group a publié les résultats de la première phase de l'essai sur le carni-VAL qui était un essai en double aveugle, c'est a dire que la moitié des personnes recevait des placebo et l'autre moitié recevait de l'acide valproïque(VPA)  et du L-carnitine.

Depuis plusieurs années, il est dit que le problème de l'amyotrophie spinale est un manque de production de protéine du SMN 1 et qu'il serait peut être possible de faire en sorte que le SMN2 qui code la meme protéine mais en plus petite quantité puisse être modifié pour produire autant de protéine que le SMN1. Alors, quand en France on nous recycle des molécules conçues avant tout pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA) comme par exemple le riluzol et TRO19622, outre atlantique ils ont travaillé sur une molécule spécifiquement pour l'amyotrophie spinale . Le laboratoire Isis Pharmaceuticals, INC (isis) qui est une société de biotechnologie située à San Diego au Canada à annoncé en Décembre 2009 avoir ajouté à sa feuille de route, le développement d'une molécule pour contrer l'amyotrophie spinale. Ce médicament se nomme ISI-SMNRx et est spécifiquement conçu pour traiter potentiellement la SMA à travers la correction de l'épissage du SMN2. Des premiers résultat encourageants de tests sur des...

Le rilutek ou riluzole est un médicament sensé protéger les neuromoteurs. Les chercheurs avaient pour espoir qu'il ralentisse l'amyotrophie spinale. Malheureusement, comme je l'avais annoncé sur un groupe de discussion que certains connaissent bien, j'avais eu la chance de tester cette molécule il y a de ça presque 8 ans et elle n'avait déjà eu aucun effet sur moi. Il semblerait d'après les prémiers résultats qu'elle n'ait eu aucun effet au niveau des fonctions motrices sur la centaine de personnes testée. Toutefois, il reste encore l'analyse des résultats sur la fonction respiratoire (capacité vitale), qui devrait nous être transmise au cour de l'automne.

Ce sera peut etre la bonne surprise de ce test étant...

 Il semblerait  qu'ils aient annoncé un peu plus d'information sur l'olesoxime à la journées des familles 2010. L'essai de phase 2 aura lieu simultanément dans 7 pays qui sont l'Allemagne, l'Italie, l'Angleterre, la Pologne, les Pays bas, la Belgique et bien sûr la France. 

 

Qu'on montré les testes précliniques ?

 

1. Ils ont montré une action neuroprotectrice* et anti-apoptotique**
2. Cette molécule permet  d'augmenter la survie chez un modèle de souris de la maladie ( espérons que ce modèle soit vraiment proche de la réalité..)
3. L'essai de phase 1 sur les SLA et SMA*** à démontré que le TRO19622 est bien toléré

Qui pourra participer à cette essai ?

 

Ils vont recruter 150 patients à travers les 7 pays d'europe qui participe à l'étude soit une 20 aine de patients par pays qui devront être atteints d'amyotrophie spinale de type 2 ou 3 et âgés de 3 à 25 ans, donc moi qui ai participé à la phase 1 il y a 2 ans 1/2,  je ne pourrai pas participé à la phase, désolé Mr vous ete trop vieux , J'ai toujours était un peu surpris sur le fait de mettre des limites d'age sur ce genre d'essai mais bon je dois me résigner  ma date péremption est passée 

 

Mais ça commence quand ?

 

Officiellement, l'essai ...

 

Cette découverte n'a pas était fait par des chercheurs mais par des ASI. Miracle est peut etre un bien grand mot mais la casi totalité des personnes qui ont testé la spiruline on une sensation d'être moins fatigué.

témoignage de Maxime ASI2:"la spiruline offre de nombreuses vertus, jusqu'à être un moyen de combattre la malnutrition.

Pour ma part j'ai bon appétit ^^ mais la spiruline agit à d'autres niveaux. Si je ne ressens pas non plus de gain de force il n'en est pas moins évident que globalement je me sens beaucoup plus en forme depuis que j'ai commencé la spiruline. Une fatigabilité considérablement réduite, une respiration largement améliorée, des nuits reposantes (probablement du à une meilleure respiration) et une endurance globale à l'effort décuplée.......

OBJECTIF: Mesurer la force musculaire chez les patients ayant une amyotrophie spinale infantile aidés d'un dynamomètre portable pour évaluer la progression de la maladie et les résultats des essais thérapeutiques.

DESIGN: Un maximum de contraction volontaire isométrique a été mesurée dans un groupe de 24 patients âgés de 5 à 38 ans avec des types II et III d’amyotrophie spinale. Quatre groupes de muscles ont été examinés. Les données ont ...

L’entreprise travaille sur l’amyotrophie spinale infantile, dans le cadre d’un contrat de financement de recherche avec l’Association française contre les myopathies (AFM). L’objectif est de démarrer un essai clinique de phase 2 en 2010 avec Olesoxime. Un programme est également mené en cardiologie. Une molécule sélectionnée sur la plateforme de criblage est développée pour être testée dans le traitement des lésions cardiaques ischémiques.

par Elsa Bellanger

Les tests sur la personne d’un nouveau traitement pour une maladie grave incurable tuant 50 enfants par an en Angleterre pourraient démarrer d’ici à 2 ans, après que des tests sur animaux se soient révélés très encourageants.

La  thérapie génique pour l’amyotrophie spinale – en anglais, SMA (pour « spinal muscular atrophy ») – vise à corriger les séquences d’ADN responsables de la maladie.

 Elle a considérablement prolongé la durée de vie de souris présentant la même mutation, et a amélioré leurs fonctions musculaires et nerveuses. Les rongeurs ainsi traités vivent plus de 250 jours, 5 fois plus que ceux traités autrement et 16 fois plus que ceux non traités.

Un espoir dans l’amyotrophie spinale

Des travaux publiés en juillet 2006 par une équipe allemande avaient montré qu’une molécule, le SAHA, augmente le taux de protéine SMN codée par le gène SMN2 dans des cellules issues de personnes ayant une amyotrophie spinale proximale (SMA) ainsi que dans des neurones de rat. En outre, le SAHA, qui a déjà été utilisé dans des essais cliniques contre le cancer, est bien toléré chez l’homme et présente une bonne biodisponibilité quand il est administré par voie orale.
Dans un article publié en janvier 2010, la même équipe a confirmé l’intérêt du SAHA pour le traitement de la SMA dans deux modèles souris de SMA. Dans ces deux modèles, le SAHA a permis une amélioration de la durée de vie moyenne, du poids et de la fonction motrice des souris traitées. Une diminution de la perte des neurones de la moelle épinière ainsi qu’une augmentation de la taille des jonctions neuromusculaires et des fibres musculaires ont également été constatées. Enfin, le traitement a permis une augmentation de la production de SMN dans la moelle épinière et dans les muscles. 

 Dans un article publié en janvier 2010, des scientifiques américains ont utilisé des petits ARN anti-sens agissant sur le mécanisme d'épissage afin de favoriser la production de protéine SMN entière à partir du gène SMN2. Vingt-quatre heures après une seule injection dans les ventricules cérébraux (cavités de l'encéphale contenant du liquide céphalo-rachidien) de souris nouveau-nées modèles d’amyotrophie spinale (SMA) sévère, les chercheurs ont montré que la quantité de SMN présente dans le cerveau de ces souris était augmentée par rapport à celle de souris non traitées. Cette augmentation de SMN était corrélée avec une diminution de la sévérité des manifestations de la maladie ainsi qu’avec une augmentation de 70 % de la durée de vie moyenne des souris. Les auteurs soulignent qu’il s’agit de la première démonstration in vivo de l’efficacité d’une thérapie visant à favoriser la production de protéine SMN entière codée par le gène SMN2 afin d’améliorer les manifestations de l'amyotrophie spinale.

 Une étude publiée en décembre 2009 par une équipe italienne montre que la transplantation de cellules souches nerveuses dérivées de cellules souches embryonnaires pluripotentes peut améliorer les manifestations de l’amyotrophie spinale proximale (SMA) dans une souris modèle. Ces cellules ont été capables de survivre, de migrer dans la corne antérieure de la moelle épinière et de s’y différencier en cellules nerveuses motrices (motoneurones). La survie des souris traitées a été améliorée de même que certaines manifestations de la maladie. Les chercheurs ont également montré que ces cellules produisent des molécules ayant un effet neuroprotecteur et favorisant la croissance des cellules nerveuses (neurones). Les auteurs concluent que les cellules dérivées de cellules souches embryonnaires pluripotentes constituent une piste intéressante pour la thérapie cellulaire dans la SMA.

Les amyotrophies spinales (SMA) sont un groupe de maladies neuromusculaires caractérisées par une dégénérescence des neurones moteurs de la corne antérieure de la moelle épinière, responsable d’un déficit musculaire à prédominance proximale ou distale associé à une amyotrophie. L’amyotrophie spinale proximale est induite par de bas niveaux de protéine SMN, eux-mêmes causés par des mutations du gène SMN1. Dans cet article, Butchbach et coll. montrent que des molécules dérivées des quinazolines agissent comme des activateurs de l’expression du gène SMN2, un autre gène codant la protéine SMN. Ils montrent également que l’une de ces molécules augmente la durée de vie, ralentit la perte des neurones moteurs, et améliore le phénotype chez un modèle de souris.

Dans cet article, Towne et coll. confirment la faisabilité d’une transduction des neurones de la moelle épinière par des vecteurs viraux injectés au niveau musculaire. Les virus sont transportés de manière rétrograde vers les neurones moteurs innervant le site d’injection. Cette approche constitue une piste intéressante d’administration non-invasive du vecteur viral pour des maladies neurodégénératives telles que la sclérose latérale amyotrophique ou les amyotrophies spinales.

Isis pharmaceuticals Inc a annoncé aujourd’hui qu’elle a ajouté deux nouveaux médicaments pour son programme de développement, dont l’ ISIS-SMNRx pour l’amyotrophie spinale. L’ ISIS-SMNRx est conçu pour traiter l’amyotrophie spinale (SMA ou ASI), une maladie neuromusculaire qui touche aujourd’hui une naissance sur 6000. La plupart des enfants naissant avec meurent avant l’âge de 2 ans. Isis est en développement de l’ISIS-SMNRx dans le cadre de sa stratégie visant à découvrir et à développer des médicaments « antisens » contre les maladies neurodégénératives. ISI a travaillé en collaboration avec la société Genzyme pour pouvoir breveter L’isis-sMNRx. La SMA est causée par une délétion génétique tu motoneurone 1( SMN 1 ). L’ISIS-SMNRx est conçu pour traiter la SMA en modulant l’épissage du pré –ARNm lié au SMN2 est ainsi augmenter la production de la protéine associée. En modifiant la production du SMN, L’ISI-SMNRx devrait être capable de compenser le défaut génétique. ISI-SMNRx est le premier médicament anti-sens à entrer en développement.

Bref rappel l’amyotrophie spinale (ASI en français ou SMA en anglais) est la maladie  génétique qui cause le plus de décès infantiles. Elle se traduit par la perte de fonctions du motoneurone 1 ( SMN1).

Il existe un gène presque identique, le SMN2, qui est incapable de compenser totalement le SMN1 car il lui manque l’exon nécessaire (exon 7). De se fait la production de la protéine SMN-delta7 est  sévèrement réduite, l'exon 7 du SMN1 restant produit, mais insuffisant pour pouvoir faire fonctionner les muscles correctement.

Des tests ont été réalisés en administrant en sous cutané un antibiotique d'aminoglycoside induisant le composé "TC007" (surement découvert par james bond :)  Ils ont permit d’augmenter la longueur des C-terminus SMN-delta7 sur un model de souris intermédiaire de SMA (Smn-/- ; SMN2+/+ ; ) ce qui a eu pour effet d’augmenter la taille de leurs fibres musculaires et de leurs fonctions moteur.

En exclusivité pour le site amyotrophie-spinale.com (et un peu pour moi aussi xD), j'ai contacté l'entreprise Trophos basé à Marseille, afin d'avoir des nouvelles sur les essais thérapeutiques sur la molécule appelé olesoxine (autre fois appelé TRO19622). Ma première question fut donc...

Une approche thérapeutique prometteuse dans les amyotrophies spinales infantiles consiste à faire sur-exprimer le gène SMN2 pour suppléer la carence en protéine Smn. Le dosage des ARN messagers transcrits du gène SMN2 et destinés à être traduits en protéines Smn se heurtaient jusqu’ici à des problèmes techniques et était donc d’interprétation délicate, à l’exception des SMA de type I où le taux était effondré.
Dans un article publié en juillet 2009, l’équipe romaine de référence pour les SMA annonce la mise au point d’un dosage plus fiable de ces transcrits dans le sang (globules blancs). Ainsi, la mesure quantitative du taux de ces transcrits devient plus sensible et plus précise en cas de SMA de type II ou III. Les mêmes auteurs ont également démontré une corrélation entre ces taux résiduels et le degré de sévérité clinique mesuré notamment par l’échelle fonctionnelle du Hammersmith. La mise au point de ce marqueur biologique fiable sera certainement utile pour mesurer l’efficacité des thérapies en cours de développement, en particulier celles qui visent à faire sur-exprimer le gène SMN2 pour suppléer la carence .

Les amyotrophies spinales proximales (ou SMA) sont dues à une anomalie du gène SMN1 localisé sur le chromosome 5q codant une protéine ubiquitaire appelée Smn. Un gène quasi-identique et non muté, le gène SMN2, situé à proximité immédiate, produit une quantité très faible de protéine Smn. Il est démontré qu’à l’état physiologique, chaque individu dispose de plusieurs copies du gène SMN2. Dans la SMA, plus le nombre de copies SMN2 est élevé, et plus les manifestations cliniques sont modérées.
Dans un article publié en septembre 2009, une équipe de chercheurs de Columbus, Ohio, revient sur les quelques exceptions à cette règle. Chez , ils ont séquencé dans son intégralité le gène SMN2 de 3 de leurs patients présentant une SMA moins sévère qu’à l’habitude et un nombre relativement peu élevé, et donc discordant, de copies du gène SMN2. Une forme différente (polymorphisme*) de l’exon 7 a été mis en évidence. Elle créerait un nouveau site d’épissage lui-même à l’origine d’une production accrue de la protéine Smn dans sa forme complète. Les auteurs estiment que ce polymorphisme, rare, constitue un des éléments modificateurs des manifestations cliniques.
 

*Un polymorphisme est une séquence d'ADN qui peut prendre des formes différentes d'une personne à une autre.
 

Les journaux multiplient les articles sur la grippe A, mais aucun ne traite de la conduite à tenir chez les personnes présentant une maladie neuromusculaire… Voici donc quelques conseils utiles.

Comme la grippe saisonnière, la grippe A peut provoquer des complications respiratoires surtout chez les patients neuromusculaires présentant une atteinte respiratoire préexistante, ou celles fragilisées par un traitement immunosuppresseur. En cas de doute, il est conseillé de demander à son médecin traitant ou médecin référent de la consultation, si l’on est « à risque » ou non.

La vaccination anti-pneumococcique
Quelle qu’elle soit ...

15 projets de recherche soumis au Conseil Scientifique ...

Parmit ses 15 project 2 consernent directement l'amyotrophie spinale.
PROJET 2009/14 : Institut de Pathologie et de Génétique - Gosselies – Dr Stéphanie Moortgat
Etude génétique et physiopathologique des amyotrophies spinales de l’enfant non liées au gène SMN1 : évaluation fonctionnelle de la voie de signalisation NF-kappaB
Budget : 20.000 EUR

et

PROJET 2009/15 : UCL – RAYMACKERS
La protéine SMN et sa fonction d'épissage des ARNs dans les neurones - Rôle potentiel de SMN dans l'apoptose.
Budget : 20.000 EUR

Vous pouvez aider en fesant des don au ...

L'amyotrophie spinale est une maladie neuro dégénérative dans le neurone moteur de la corne antérieur de la moelle épinière causé par une anomalie du gène SMN (survival motor neuron) Il n'existe aucun traitement de l'amyotrophie spinale pour le moment, mais des rapports récents ont montré l'efficacité de l'hormone thyrotropine-releasing (TRH). Une équipe japonaise à traité un homme de 18 ans  atteint d'une amyotrophie spinale de type 3 avec cette hormone par voix oral, et Sa force musculaire c'est accrue de façon significative après la thérapie, et il ne présenté aucun effet indésirable, et l'hormone stimulante a bien était éliminé. L'administration orale de cette thyrotropine-releasing hormone devrait être relevé comme un traitement prometteur pour l'asi (amyotrophie spinale infantile).

Les amyotrophies spinales sont un groupe de maladies neuromusculaires caractérisées par une dégénérescence des neurones moteurs de la corne antérieure de la moelle épinière, responsable d’un déficit musculaire à prédominance proximale ou distale associé à une amyotrophie. Des études in vitro et in vivo ont montré que l’acide valproïque augmente l’expression du gène déficient chez les patients (gène SMN). Dans un essai ouvert, 42 patients atteints des formes de type I, II ou III ont reçu de l’acide valproïque quotidiennement pendant un an. L’acide valproïque a été bien toléré, malgré une prise de poids excessive et une déplétion en carnitine chez certains patients. Aucune amélioration fonctionnelle significative n’a été observée.

L’un des défis majeurs de la thérapie génique pour les maladies neurodégénératives — des maladies à évolution progressive qui affectent le système nerveux — réside dans l’apport du gène thérapeutique jusqu’aux motoneurones et à la moelle épinière. Grâce aux travaux de Martine Barkats et de ses collègues de l’équipe Biothérapie des maladies du système neuromusculaire de l’Institut de Myologie (Paris) (1) cet obstacle est en passe d’être surmonté...

Le 19 mars, Trophos a annoncé la poursuite de son partenariat avec l'AFM pour un financement à hauteur de 6.7 M € sur 3 ans pour le développement clinique de sa molécule phare la tro19622 . A cette occasion, on remarque que le nom de code TRO19622 ou nom chimique cholest-4-en-3-one, oxime a aujourd'hui un nom de "candidat" médicament : Olesoxime.

L'agence américaine des médicaments (FDA) a autorisé le premier essai clinique d'une thérapie sur des cellules souches embryonnaires, a indiqué vendredi une porte-parole.

"La FDA a autorisé un essai clinique de phase I de la société Geron corporation pour traiter des patients souffrant de graves lésions de la moelle épinière", a déclaré à l'AFP Susan Cruzan, une porte-parole de la FDA.

Il y a plusieurs mois, grâce au soutien de l'AFM, un essai dans l’amyotrophie spinale (SMA) a débuté dans 3 centres hospitaliers français. Il s’agit d’un essai multicentrique, ouvert (tous les patients recevront le traitement), chez 10 enfants et jeunes adultes SMA de type Ibis, II et III.

A ce jour, tous les patients ont été recrutés pour participer à cet essai.

Une équipe de chercheurs suisses, dirigée par le Pr. Daniel Schümperli de l’université de Berne, a réussi, grâce à une technique de chirurgie du gène, à rétablir la production de la protéine SMN (Survival MotoNeuron) chez des souris modèles de l’amyotrophie spinale, une des maladies neuromusculaires les plus fréquentes de l’enfant. Pour obtenir ce résultat, ils ont utilisé des ARN antisens U7 qui reconnaissent spécifiquement une partie du gène (exon), évitant ainsi son « élimination » par la machinerie cellulaire. 

Lorsque le diagnostic est tombé en décembre 2007, Virginie et Jérôme Limosin, les parents de Julie, 20 mois aujourd'hui, se sont effondrés. Soutenus par une association, la commune d'Avelin, où ils résident, leurs amis et la famille, les parents ont décidé de mettre en place une chaîne de solidarité afin de réunir l'argent qui permettra de payer un fauteuil motorisé à Julie.

Forts de la balade pour Ophélie qui avait réuni en septembre plus de mille motos, les motards de la Fédération française des motards en colère, leurs amis aulnésiens du Bécane-club de Mormal et des Ch'ti guidons de Berlaimont ont décidé de remettre leurs gros cubes en route.

Quelques bases aériennes de France ont organisé des manifestations ponctuelles et locales pour récolter des fonds au profit du Téléthon 2008 (les 5 et 6 décembre).

La base aérienne de Saint-Dizier a participé d'une façon très symbolique à l'événement national, en réalisant le rêve du jeune Vincent Poudras, 9 ans. Atteint d'une amyotrophie spinale qui l'empêche de marcher, il a pu, le 28 octobre, simuler un vol d'une heure sur Rafale, grâce au simulateur de la base.

Vendredi soir, au stade Bollaert, un chèque de solidarité a été remis à Justine et Margaux, deux soeurs atteintes de maladie génétique. Ce geste est l'épilogue d'un tournoi organisé, fin juin, par la section du 12 lensois de Saint-Quentin.

Pour aider Justine et Margaux, un « tournoi du coeur » avait été organisé, le 22 juin, à l'initiative de Robert et Sandrine Varenne, responsables de la section du 12 lensois à Saint-Quentin.

Les résultats d'un essai clinique testant le salbutamol dans l'amyotrophie spinale de type 2 (SMA de type 2) ont été publiés en juin 2008 par une équipe italienne. Le salbutamol est un médicament couramment utilisé en médecine générale, notamment contre l'asthme. Son action bénéfique sur le muscle a également été démontrée dans des modèles animaux de maladies neuromusculaires.

Tour d'horizon des essais en cours sur l'amyotrophie spinale : Riluzole TRO19622 et acide valproïque